Будущее - сегодня: геномная терапия на практике

[fonzeppelin]

Согласно пресс-релизу детской больницы Окленда при Калифорнийском Университете (UCSF Benioff Children"s Hospital Oakland), они впервые опробовали методику редактирования генома непосредственно в организме уже взрослого человека.

На английском: https://www.childrenshospitaloakland.org/main/news/409.aspx

На русском: http://www.interfax.ru/world/587658



Пациент, 44-летний Брайан Мэддокс страдает болезнью Хантера - генетическим дефектом, локализованным в X-хромосоме и проявляющимся в рецессивной гомозиготной форме. Болезнь приводит к нарушению нормальной работы лизосом ввиду отсутствия выработки ключевого энзима - идуронат-2-сульфатазы - и, как следствие, сбоям в процессе накопления продуктов расщепления пищи организмом. Эффективного лечения данной болезни не существует, пациентов поддерживают симптоматической терапией, и лишь немногие из них доживают до совершеннолетия... до сегодняшнего дня.

В ходе процедуры, исправные копии гена были введены в печень Мэддокса при помощи т.н. "цинко-пальцевых нуклеаз" (англ. zink fingers nuclease), с использованием уже достаточно освоенных плазмидных векторов. Векторы были специально сконструированы так, чтобы нуклеазы могли активироваться только в клетках печени, и встраивать свою ДНК - вместе с исправной копией гена - на специфическую позицию. В случае успеха - всем, включая и самого пациента, ясно, что таковой вовсе не гарантирован - клетки печени Мэддокса начнут сами выделять идуронат-2-сульфатазу, снимая необходимость в регулярных дорогостоящих инъекциях. И, вне зависимости от исхода, будет получен огромный опыт в области практической геномной терапии, на который смогут опираться будущие поколения врачей.

Comments

[afroukrainec.livejournal.com]

когда нить вырастят химеру...

[fonzeppelin.livejournal.com]

Ну-у, де-факто Мэддокс и будет "химерой" в случае успеха процедуры - различные ткани его тела будут иметь различный набор генов)

[prostak-1982.livejournal.com]

Фактически, ему ввели в организм полностью искусственный вирус?

[fonzeppelin.livejournal.com]

Упрощенно - да, поражающий клетки печени.

[prostak-1982.livejournal.com]

Что-то будет дальше...

[fonzeppelin.livejournal.com]

?

[prostak-1982.livejournal.com]

Ну, создан искусственный вирус, который вводит в организм человека ДНК, заставляющую организм выполнять одни действия. Есть вероятность, что с развитием технологий, создадут вирус, хм, менее полезный. И, в отличие от селектированных естественных вирусов, его задачей не будет "выживание".
Дорого, конечно, но и порох когда-то был дорог.

[fonzeppelin.livejournal.com]

А, снова "генетическое оружие"... Коллега, оно работать не будет. Попросту говоря - нельзя задать необходимую избирательность, чтобы таковое могло отличать одного человека от другого (по расе, или другим признакам) и не утратило эту избирательность за несколько поколений.

[prostak-1982.livejournal.com]

Про слово "генетическое" я ничего не писал.
Чисто вирусное биологическое оружие.
Допустим, при превышении какого-то определенного уровня гормонов, выделяемых с потом, в окружающем воздухе этот вирус будет включать центр кашля, заставляя распространять себя дальше. Плюс долгий скрытый инкубационный период, при ураганном течении явной фазы, с температурой выше 42, снижением способности переносить кислород гемоглобином, пропотеванием легочных мембран и т. д.
В отличие от селекции естественных вирусов и бактерий, у искуственных можно, ведь, задавать свойства.

[shkslj.livejournal.com]

И в головы зомби стрелять бесполезно. Китайцы их пересаживать быстрее будут.

[affidavit-donda.livejournal.com]

Где они возьмут столько итальянских хирургов?

[fonzeppelin.livejournal.com]

А чем это отличается от обычного биологического оружия?

[prostak-1982.livejournal.com]

Ну, обычное БиоОружие работает с тем, что есть. А тут создадут что-то новое, стараясь сочетать несочетаемое, например, диарея и запор одновременно. )

[affidavit-donda.livejournal.com]

Не переживайте. На всякое мудрое седалище найдётся своя кавалерийская кружка Эсмарха.

[brazo-largo.livejournal.com]

Скорее уж нас ждет столь недостижимый сколь увлекательный прогресс в сфере косметологии.

[shkslj.livejournal.com]

Мож ему водки просто.

[eugene-gu.livejournal.com]

Брайан Мэддокс больше не органик, теперь он ГМО! :)))

[affidavit-donda.livejournal.com]

Не говорите здесь это слово. Набегут же.

[darius varnas (from livejournal.com)]

Точно. Защищайте канибалов от него.

[affidavit-donda.livejournal.com]

Круто!

[novoslov.livejournal.com]

Выявят и отредактируют смутьянов.

[novoslov.livejournal.com]

После выявления мутации у ашкеназим дающей им преимущество перед другими в потреблении алкоголя полностью расщепляемого у них стал понятен их успех в открытии питейных заведений где закладывались будущие урожаи и инвентарь в состоянии алкогольного опьянения посетителями не имеющие ферментов способных переработать потребляемое зелье.